Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Etude scientifique destinée à évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une méthode diagnostique ou d’un traitement, les essais cliniques sont au coeur de la lutte contre le cancer..

Définition essai clinique - Qu'est-ce qu'un essai clinique

A quoi servent-ils?

Encadrés par des règles scientifiques, éthiques et réglementaires, ils permettent d’évaluer de nouveaux médicaments ou associations de médicaments, de nouvelles façons de les administrer, ainsi que des techniques novatrices de traitement (chirurgie, radiothérapie…) ou de diagnostic (test biologique).

Qui est à l’initiative d’un essai clinique?

C’est le « promoteur » de la recherche, le plus souvent un laboratoire pharmaceutique, mais il peut s’agir aussi d’une personne morale, comme une université, une institution de recherche, privée ou publique, la fédération des centres de lutte contre le cancer, l’Inserm

Qui mène l’essai clinique?

Un médecin que l’on appelle « investigateur de l’essai ». Il propose au patient de participer à l’essai, lui fournit les explications nécessaires et le suit durant toute la durée de l’étude. Au cours de l’essai, le patient sera entouré d’une équipe disponible pour l’informer, l’écouter, répondre à ses questions.

Comment se déroule un essai?

En trois phases. Il faut trois à dix ans avant que les résultats ne soient publiés et qu’une molécule n’obtienne l’autorisation de mise sur le marché.

En phase 1, on en évalue la tolérance. Les chercheurs ont déjà prouvé l’efficience d’une molécule sur un animal, il faut donc observer si elle est supportée chez l’homme. On administre de toutes petites doses, que l’on augmente progressivement selon les réactions des patients. Ces essais de phase « une » s’adressent à des malades auxquels on n’a pas d’autre traitement actif à proposer.

En phase 2, une fois la dose optimale déter­minée, les médecins évaluent l’efficacité du traitement et observent les bons et les mauvais effets de cette molécule. L’équipe délimite les cas de cancers où le traitement « répond »: pour pérenniser un essai, il faut que 50% des malades répondent bien et que l’on observe une régression de la maladie d’au moins 50%. Le nombre de malades nécessaires pour que l’essai soit probant est calculé au préalable par des statisticiens.

En phase 3, lorsqu’un traitement a apporté des bénéfices confirmés, on détermine s’il est plus efficace, mieux toléré que les traitements standard. Cette comparaison s’effectue lors d’un essai randomisé, c’est-à-dire que les patients sont tirés au sort par ordinateur. On constitue deux groupes auxquels on administre soit le traitement de référence, soit la nouvelle molécule, et l’on observe les résultats. Ces essais nécessitent l’inclusion d’un grand nombre de malades (plusieurs milliers) pour vérifier qu’il existe une différence réelle entre les traitements.

Que se passe-t-il ensuite?

Si les résultats de ces essais sont en faveur du nouveau traitement, on constitue un dossier d’enregistrement qui sera soumis aux autorités de santé afin qu’elles délivrent l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Ensuite, on étudie la pharmacovigilance, c’est-à-dire les effets secon­daires du traitement qui n’auraient pas été mis en évidence. C’est l’essai de phase 4.

Tout le monde peut-il participer à un essai?

Non. Chaque essai répond à un objectif précis, c’est pourquoi on proposera à certains malades de participer, en fonction, par exemple, du type ou de la taille de leur tumeur.

En participant à un essai, a-t-on un meilleur traitement ?

Cela permet d’avoir accès aux traitements les plus innovants et ne constitue jamais une perte de chance par rapport au standard. Si vous refusez de participer à l’essai clinique qui vous est proposé, cette décision sera sans conséquences sur la prise en charge de votre maladie, ni sur la qualité des soins qui vous seront prodigués.

Qu’est-ce qui garantit que l’on ne servira pas de « cobaye »?

En France, tout participant à un essai clinique est protégé par la loi Huriet-Sérusclat de 1998, qui assure au maximum les droits des patients. Par exemple, l’obligation de recueillir un consentement libre, écrit et éclairé du patient, l’existence d’un délai de réflexion avant qu’il ne soit inclus dans l’essai, la possibilité de pouvoir s’en retirer à tout moment, d’être indemnisé en cas de dommage, d’être informé des résultats.

La Ligue contre le cancer a, en 1998, mis en place un comité de patients pour la recherche clinique: il s’agit d’un groupe d’une cinquantaine de patients ou proches ayant vécu l’expérience d’un cancer. Ils relisent, critiquent et commentent les essais cliniques de cancérologie.

Dr Françoise May-Lévin, cancérologue, conseiller médical à la Ligue contre le cancer, ancien chef de service à l’institut Gustave-Roussy de Villejuif

INFO +

Site du Centre national de gestion des essais de produits de santé : www.notre-recherche-clinique.fr