Essais cliniques : la France tente de rattraper son retard

Dernière de la classe en Europe en matière de délais d'accès aux médicaments innovants, la France tente de se (re)lancer dans la course.

En matière d'essais cliniques, la France arrive en queue de peloton en Europe !
Illustration Shutterstock

En novembre 2018, 400 médecins chercheurs réunis par l’institut Gustave-Roussy dénonçaient le recul de la France dans la course aux essais cliniques. L’attractivité de notre pays est « menacée par les délais d’évaluation et d’accès au marché », regrettaient-ils. En décembre, c’était au tour du Leem (Les entreprises du médicament) de tirer la sonnette d’alarme : entre la première demande d’autorisation d’un essai et l’inclusion du premier patient, il s’écoule en moyenne 202 jours.

Ces délais sont dus, en partie, à une spécificité réglementaire française : les Comités de protection des personnes. Ces CPP, composés de médecins et de membres de la société civile (juristes, psychologues, patients), tous bénévoles, sont chargés de vérifier, avant leur lancement, que les protocoles des essais respectent bien les règles d’éthique. Leur charge de travail a augmenté ces dernières années : auparavant, ces comités n’analysaient que les protocoles de recherche dite interventionnelle (pour déterminer l’efficacité d’un nouveau médicament) ; ils doivent à présent également étudier les protocoles de recherche observationnelle (observance à un traitement, influence du sport ou de l’alimentation sur l’état de santé…). Deux fois plus de travail… mais pas plus de moyens. D’où une accumulation des dossiers à traiter et un allongement des délais.

Sans abandonner ces garanties éthiques, notre pays tente d’évoluer vers plus de rapidité en jouant sur d’autres leviers. C’est le cas, par exemple, de la mise en place récente du « contrat unique », créant une seule convention pour tous les établissements de santé qui participent à une recherche (plutôt qu’un contrat par établissement), qui devrait accélérer le processus d’accès à l’innovation.

Autre grande avancée vers plus de souplesse, le régime des Autorisation temporaire d’utilisation (ATU), va être réformé, comme inscrit dans la loi de finance de la Sécurité sociale pour 2019. Le but : simplifier l’accès aux thérapies innovantes pour les patients. Ces ATU permettaient, jusqu’ici, à un médicament – qui avait fait ses preuves cliniques – d’être prescrit à l’hôpital avant d’avoir obtenu de l’administration son autorisation de mise sur le marché (AMM). Grâce à la nouvelle loi, ces ATU pourront être élargies à d’autres indications et traiter des cancers différents de l’indication initiale.

Banque de données

Des progrès qui devraient éviter que des patients ne soient tentés d’aller à l’étranger pour bénéficier de traitements encore inaccessibles en France faute d’autorisation administrative. Le temps de l’administration n’est pas celui du malade ni de son urgence vitale. Emmanuel Jammes, délégué à la mission Société et politique de santé de La Ligue contre le cancer, alerte : « L’attrait de la nouveauté peut être un danger car rien n’assure que, dans un cas précis, une nouvelle thérapeutique sera mieux adaptée que le traitement existant. » De plus, la fatigue des déplacements à l’étranger, l’éloignement des proches et la barrière de la langue (obstacle à un bon suivi médical) sont autant de facteurs qui peuvent peser plus lourd sur la santé que les bénéfices d’un traitement innovant.

Dernier outil pour améliorer l’accès aux essais cliniques, une plateforme informatique mise en place par Gustave-Roussy pour centraliser toutes les informations relatives aux patients souhaitant participer à un essai clinique. « Nous sommes sollicités de toute la France par les oncologues, rapporte Sandrine Mercier, chef de ce projet à Gustave-Roussy. Nous recevons plus de 2 000 demandes par an qui nous permettent d’inclure entre 450 et 500 patients dans nos essais. » Mais quid des autres ? Grâce à cette nouvelle base de données, l’hôpital conservera les informations des patients non retenus pour voir s’ils sont éligibles à d’autres essais. Ce nouvel outil a reçu un prix de l’innovation Unicancer, la fédération des centres de lutte contre le cancer en France : une reconnaissance qui encouragera sans doute d’autres centres à s’en équiper également.

Les critères d’inclusion dans un essai clinique

Selon que vous vivez en ville ou à la campagne, selon que vous êtes jeune ou vieux, vous n’aurez pas les mêmes chances de participer à un essai clinique. Car, pour être bien menés, ces essais réclament des centres d’expertise, souvent situés dans les grandes métropoles et donc inaccessibles aux patients trop éloignés. Néanmoins, où que vous soyez soigné en France, « n’hésitez pas à solliciter votre oncologue, insiste Gilles Vassal, de Gustave-Roussy. De nombreux médecins sont en lien avec le Centre de lutte contre le cancer ou le CHU de leur région. Sur le site de l’Inca, ils peuvent également consulter la liste des essais cliniques disponibles et celle des centres participant. » Autre facteur d’exclusion vécu comme injuste : tous les patients de l’essai doivent correspondre au même profil (stade de la maladie identique, par exemple) et présenter un état de santé comparable, autrement dit ne pas souffrir d’une pathologie associée (hépatite, insuffisance cardiaque, hypertension artérielle…) qui pourrait interférer avec le traitement et présenter un risque.

Valérie Devillaine