Tout savoir sur les essais cliniques : c’est quoi, à quoi ça sert, c’est pour qui…

Quel est le principe d’un essai clinique ?

Il s’agit de tester sur l’homme de nouveaux médicaments, modes d’administration (injection, comprimé…), dosages ou moyens de traitement. Ils se divisent en trois phases, poursuivant chacune un but.

À quoi sert un essai clinique ?

Il permet de vérifier rigoureusement deux critères fondamentaux avant qu’un médicament ne soit mis à disposition de toutes les patients :

• Sa tolérance : s’assurer que le produit n’est pas trop toxique et identifier ses effets secondaires.
• Son efficacité : prouver qu’il apporte un bénéfice réel par rapport aux traitements déjà existants.

Quelles sont les différentes phases d’un essai clinique ?

Avant qu’un nouveau traitement ne reçoive son autorisation de mise sur le marché (AMM), il doit obligatoirement franchir trois étapes successives :

Phase I

• Pour quoi : vérifier l’innocuité.
• Comment : on administre le produit à des doses croissantes à un petit nombre de patients (entre 10 et 50).

Phase II

• Pour quoi : évaluer l’efficacité.
• Comment : on administre la dose sélectionnée lors de la phase I à une centaine de malades.

Phase III

• Pour quoi : prouver un bénéfice. Ce bénéfice peut être mesuré en regardant, par exemple, si le médicament retarde la progression de la maladie (on parle de survie sans progression) ou s’il prolonge l’espérance de vie des patients (survie globale).
• Comment : on répartit au hasard les patients (plusieurs centaines) en deux groupes. Le premier, appelé témoin, reçoit le traitement standard de référence et le second, le traitement expérimental. Pour que la comparaison soit possible, les 2 médicaments doivent être utilisés dans la même localisation, au même stade de la maladie et au même moment du parcours de soin. Par exemple, on va comparer 2 médicaments dans le traitement du cancer du poumon (localisation) métastatique (stade) chez des patients n’ayant jamais reçu de traitement auparavant (parcours de soin).

C’est quoi une étude en double aveugle ?

C’est une étude dans laquelle ni le patient ni l’équipe soignante ne sait quel traitement est donné. Cette méthode garantit l’objectivité dans l’analyse des résultats.

Comment trouver un essai clinique qui me correspond ?

La recherche d’un essai clinique se fait en étroite collaboration avec votre équipe soignante :

Proposition de votre médecin

La plupart du temps, c’est votre oncologue qui aborde le sujet. Lors des Réunions de Concertation Pluridisciplinaire (RCP), les médecins examinent régulièrement si des études en cours correspondent au profil de leurs patientes.

Recherche personnelle

Vous pouvez également en rechercher un par vous-même en consultant le registre des essais cliniques de l’INCa ou en utilisant des applications qui simplifient vos recherches (voir encadré). Si un essai vous intéresse, discutez-en avec votre médecin : il vérifiera avec vous si vous êtes éligible et, le cas échéant, contactera le responsable de l’étude pour lui soumettre votre dossier.

Pourquoi faut-il répondre à certains critères d’éligibilité pour entrer dans un essai clinique ?

Pour qu’une recherche scientifique soit valide, la population étudiée doit être homogène. Les protocoles définissent donc des critères d’inclusion très précis : âge, sexe, type de cancer, atteinte ganglionnaire, marqueurs génétiques, traitement reçus par le passé…

Pour limiter les risques de complication, les personnes souffrant de pathologies autres que celle étudiée (cardiaques, rénales, etc.) peuvent en être exclues. Les femmes enceintes en sont aussi écartées pour éviter de mettre en danger leur bébé.

Ces règles ne sont pas destinées à exclure, mais à garantir votre sécurité et la fiabilité scientifique des résultats.

Est-ce que je prends un risque en entrant dans un essai clinique ?

Le fait d’intégrer un essai clinique ne fait pas de vous un cobaye. Depuis 1988, la loi Huriet-Sérusclat encadre de manière stricte la recherche médicale. Elle prévoit notamment que le protocole soit validé par un Comité de protection des personnes, constitué de 7 membres appartenant au monde médical (chercheurs généralistes, pharmaciens, infirmiers…) et de 7 membres de la société civile (psychologues, juristes, représentants d’association de patients…).

Ce cadre juridique à parité de représentation garantit que le protocole soit éthique et ne constitue pas une perte de chance. Même au sein du groupe témoin, vous recevrez la thérapie de référence pour votre pathologie. Au moindre signe d’effets indésirables sévères ou de progression du cancer, vous serez redirigée vers un autre traitement. Vous pouvez aussi décider de quitter l’essai, à tout moment et sans aucune justification.

Que deviennent mes données personnelles ?

Vos données de santé recueillies pendant l’essai sont encadrées par la réglementation sur la protection des données (RGPD). Elles sont pseudonymisées ou anonymisées avant d’être analysées, et leur accès est limité aux personnes autorisées à travailler sur l’étude. Le formulaire de consentement que vous signez précise toujours l’usage qui en sera fait, et vous disposez d’un droit d’accès, de rectification et, dans certaines conditions, de retrait de vos données.