La "liste en sus", un sésame pour les thérapies innovantes

« Liste en sus »… Une terminologie un peu compliquée pour un dispositif de financement dérogatoire qui ne l’est pas moins ! Explications.

Liste en sus © Shutterstock

Qu’est-ce que la liste en sus ?

C’est une liste de médicaments innovants et chers (60% d’entre eux sont des médicaments de cancérologie), que la Sécurité sociale accepte de rembourser aux hôpitaux, en plus du budget qui leur alloué et qui prend en compte leurs coûts moyens de séjour (coût de l’hospitalisation et des médicaments). En effet, un traitement innovant peut atteindre plusieurs dizaines de milliers d’euros par an et par patient, donc faire exploser la note.

Quels sont les critères à respecter pour y entrer ?

Depuis 2014, le médicament candidat à l’inscription est étudié dans chacune des indications pour lesquelles il est prescrit. A chaque fois, il doit :

1 – apporter un Service médical rendu (SMR) « majeur » ou « important ». Pour cela, la Haute autorité de santé (HAS) doit juger que son rapport bénéfices-risques est « bon » et qu’il permet de lutter contre un problème de santé publique (maladie grave ou fréquente).

2 – présenter une Amélioration du service médical rendu (ASMR) par rapport aux médicaments existants qui peut être « majeure », « importante » ou « modérée » (ASMR 1 à 3). L’ASMR évalue comparativement l’efficacité et la tolérance du traitement.

Dans le cas où l’ASMR serait « mineure » (niveau 4), le médicament peut tout de même être inscrit sur « la liste en sus » s’il traite d’une maladie pour laquelle on ne dispose d’aucune alternative médicamenteuse ou chirurgicale et s’il est jugé comme ayant un intérêt de santé publique.

3 – être majoritairement utilisé à l’hôpital et son coût doit dépasser de 30% le montant du séjour hospitalier au cours duquel il est administré.

Sur quelles bases s’effectue la radiation de la liste ?

La liste en sus se voulant un dispositif de financement de l’innovation thérapeutique, les médicaments considérés après réévaluation comme insuffisamment innovants peuvent être sortis. Le premier cas de radiation concerne les médicaments disposant désormais de génériques dont les coûts peuvent du coup être pris en charge par les hôpitaux dans le cadre de leur budget global.

Le second cas est évidemment plus délicat. Il concerne les médicaments non génériqués qui, après réévaluation, ne répondent plus aux critères d’inscription, « notamment parce leur efficacité clinique n’est pas supérieure à celle de leurs comparateurs moins onéreux », explique le ministère des Affaires sociales et de la Santé dans un document explicitant le décret « liste en sus » du 24 mars 2016. Dans ce cas, précise encore le ministère, « la radiation se fonde sur la nécessité de ne plus donner d’incitation financière à l’usage de ces produits ». En clair, « lorsque le produit n’apporte rien par rapport à la pratique clinique de référence (ASMR 5), ou un apport mineur (ASMR 4) alors il peut être radié. Par exception, dans le cas où l’apport est mineur (ASMR 4) et si la Commission de la Transparence estime qu’il y a un intérêt de santé publique lié à son usage, alors il ne pourra pas être radié. »

Autrement dit, un médicament présentant une ASMR 4 (donc pas nulle) peut être radié pour des raisons économiques, sauf s’il y a « un intérêt de santé publique lié à son usage », concept assez vague laissant possiblement le champ libre à l’interprétation… 

Les critiques

« Ce décret a pour conséquence directe de priver les patients hospitaliers d’une vingtaine de médicaments, dont de nombreux anticancéreux, au motif « qu’ils ne permettent pas d’allonger significativement la survie du patient », même s’ils « améliorent leur qualité de vie » », note Claude Le Pen, économiste et professeur à l’Universté Paris-Dauphine. « En pratique, précise le Pr Eric Pujade-Lauraine, responsable du département d’oncologie médicale de l’Hôpital de l’Hôtel Dieu à Paris, la non-inscription sur la liste en sus (ou la radiation) signifie que les oncologues se voient imposer de ne pas prescrire, du fait de la tension financière que connaissent les établissements de santé. »

Cette situation est « une rupture grave dans la doctrine française, selon laquelle tout médicament auquel est reconnu un bénéfice thérapeutique doit être rendu accessible au patient », ajoute Claude Le Pen. Pour l’économiste se pose la question plus large du financement de toutes les thérapies innovantes : « Avec l’arrivée des nouveaux traitements, ce type de situation va se multiplier. Pour des raisons budgétaires, l’administration décidera que tel ou tel produit, bien que reconnu comme apportant un bénéfice au patient, ne sera pas donné. Résultat, les établissements de santé se retrouveront face à un choix cornélien : avec un budget serré, comment financeront-ils ces traitements, dès lors que le coût d’une séance de chimiothérapie intègre les salaires du médecin et de l’infirmière, l’équipement de la salle, et le prix du médicament ? Devront-ils privilégier le personnel soignant ou la vie des patients ? De facto, ce type de mesures place personnel et médicament en concurrence… C’est donc à l’Etat et à la Sécurité sociale de financer ce type de traitement. On ne peut pas admettre que des patientes en appellent à la compassion de leurs amis et lancent un appel aux dons pour financer leur chimiothérapie, comme vient de le faire Leslie Salut. C’est une pratique digne des pays en voie de développement.»

Pour le Dr Fabrice Denis, oncologue au centre Jean Bernard au Mans, « il est clair que l’on se rapproche de ce qui se passe en Angleterre, où la notion de coût par année de vie sauvée est un critère majeur dans le remboursement ».

Céline Dufranc